干细胞治疗神经系统疾病现状的思考：是希望还是炒作？

doi:10.3969/j.issn.2095-4344.2013.23.018

摘要/Abstract

摘要：

背景：干细胞研究已50年，干细胞体外分离、培养、纯化和鉴定技术已经相对成熟，干细胞替代治疗神经系统疾病已在临床开展，但在缺少统一应用规范的情况下不免出现一些负面报道和夸大宣传，面对这些很多医生、患者出现了迷惘。
目的：探讨干细胞治疗神经系统疾病到底是希望？还是炒作？
方法：通过①对人民日报近期发表的两篇影响较大的干细胞临床应用相关报道的思考。②结合作者自身多年开展干细胞治疗神经系统疾病的一些经验。③参考国内外一些研究文献等多条线索进行剖析。以“干细胞”、“动物模型”、“神经”等检索词变换组合检索万方数据库和Pubmed全文数据库1999年1月至2012年4月相关资料，获得文献阅读后进一步剔除。
结果与结论：在动物实验方面，神经干细胞对于神经系统损伤及退行性变有一定治疗作用。在干细胞的临床应用研究方面，受到很多限制。面对阻力，一些国家已经从国家层面展开具有一定规模的临床试验，大多已进入临床Ⅱ、Ⅲ期。美国代表性产品Prochymal成为全球首个获准用于临床治疗人体疾病的干细胞药物。产业化的干细胞成品具有巨大的研究价值和应用前景。但在疗效不确切的情况下，暂不主张在临床上大规模推广应用，更不主张以盈利为目的、夸大其词的商业化宣传

关键词: 干细胞, 干细胞学术探讨, 神经干细胞, 神经系统疾病, 临床应用, 动物实验, 干细胞药物, 动物模型, 进展, 规范, 产业化

Abstract:

BACKGROUND: Stem cells have been studied for over 50 years. The technology of isolating, culturing, purifying and identifying stem cells has been well mastered. The alternative treatment with stem cells for diseases of the nervous system has been used in the clinic. With being lack of uniform standard, there are some negative or hype reports, which trouble doctors and patients.
OBJECTIVE: To investigate the alternative treatment with stem cells for treatment of nervous system diseases is hope or hype?
METHODS: Based on the insights on the reports on clinical application of stem cells published recently in People’s Daily and our clinical experiences in alterative treatment with stem cells for diseases of the nervous system, we analyzed the alternative treatment with stem cells for treatment of nervous system diseases after an online retrieval of Wanfang and PubMed databases (1999-01/2012-04) using the key words “stem cells, animal model, nerve” for papers regarding stem cells.
RESULTS AND CONCLUSION: Animal experiments showed that neural stem cells exhibit some therapeutic effects on nervous system injury and degenerative diseases. Clinical application of stem cells is much restricted. Some countries have developed some large-scale clinical experiments and most of which are at clinical Ⅱ and Ⅲ phrases. Prochymal, a representative US product, has become the first global drug that has been approved to be used for treatment of systematic diseases. Industrialized stem cell products hold a great promise in clinical application. However, these stem cell products are not advocated to be widely used because of uncertain therapeutic effects and exaggerated commercial propaganda of stem cell products for financial gains are not desirable.

Key words: stem cells, stem cell academic discussion, neural stem cells, nervous system disease, clinical application, animal experiment, stem cell drug, animal model, progress, standard, industrialization

中图分类号:

R318

任超，耿德勤，葛巍，李金梅. 干细胞治疗神经系统疾病现状的思考：是希望还是炒作？[J]. 中国组织工程研究, doi: 10.3969/j.issn.2095-4344.2013.23.018.

Ren Chao, Geng De-qin, Ge Wei, Li Jin-mei. Alternative treatment with stem cells for treatment of nervous system diseases: Hope or hype?[J]. Chinese Journal of Tissue Engineering Research, doi: 10.3969/j.issn.2095-4344.2013.23.018.

图/表（结果） 3

国内外干细胞治疗神经系统疾病的现状：探讨依据：从人民日报的2篇报道(见《人民日报》2012-05-07的09版及2012-05-27的08版)，不难看出人们的问题集中在：干细胞治疗真有这么灵吗？有没有风险？干细胞治疗行业的乱象应如何规范？对于以上疑问，作者希望广大读者能在检索汇总的国内外一些相关研究文献中得到答案。
作者者通过万方数据库和PubMed全文数据库以“干细胞”、“动物模型”、“神经”等检索词变换组合检索相关资料，获得文献阅读后进一步剔除，最终结果显示：国内外已经完成阿尔茨海默病(Alzheimer's disease，AD)、脊髓损伤(spinal cord injury，SCI)、脑出血(cerebral hemorrhage，CH)、脑梗死(cerebral infarction，CI)、多发性硬化症(multiple sclerosis，MS)、肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis，ALS)、帕金森病(Parkinsen' s disease，PD)、重症肌无力(myasthenia gravis，MG)、脑瘫(cerebral palsy，CP)、缺氧缺血性脑损伤(hypoxic-草药ischemic brain damage，HIBD)、血管性痴呆(vascular dementia，VD)、脑胶质瘤(glioma)、小脑萎缩(cerebellar atrophy，CA)、急性播散性脑脊髓炎(acute disseminated encephalomyelitis，ADEM)、颞叶癫痫(temporal lobe epilepsy，TLP)、创伤性脑损伤(traumatic brain injury，TBI)、假肥大型肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy，DMD)、一氧化碳中毒致迟发性神经精神后遗症(delayed neuropsychiatric sequelae，DNPS)、脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy，SMA)、蛛网膜下腔出血(subarachnoid hemorrhage，SAH)、肝豆状核变性(hepatolenticular degeneration，HLD)、Tourette综合征即抽动秽语综合征(tourette syndrome，TS)、视网膜退行性病变(retinal degenerative diseases，RDD)、溶酶体贮积病(lysosomal storage diseases，LSDs)等疾病的动物模型的神经干细胞治疗研究^[10-33] ，初步结果显示：在动物实验方面，神经干细胞对于神经系统损伤及退行性变有一定治疗作用。这其中值得关注的是日本京都大学高桥淳副教授领导的研究小组近期在《干细胞》上发表的用人胚胎干细胞成功使患帕金森症的猴子症状改善^[34] ，这种新方法在3年后将有望用于临床治疗。
同时，通过万方数据库和PubMed全文数据库以“干细胞”、“临床研究”、“临床应用”、“神经”等检索词变换组合检索相关资料，获得文献阅读后进一步剔除，最终结果显示：在干细胞临床应用研究方面，受到很多限制^[35] ，如在美国国立卫生研究院正式登记注册的干细胞临床试验已达3 985项(见表1：近几年较大的几项^[36])，治疗涉及的疾病达100多种。其中，只有2种干细胞新药获批准。这期间美国前总统乔治•W•布什2001年颁布禁令，禁止联邦政府资助人类胚胎干细胞研究，但奥巴马上任后解除这一禁令，奥巴马政策的受益者较为著名的是总部设于美国马萨诸塞州的先进细胞技术公司，该公司于2010年11月在美国获得批准，可利用人类胚胎干细胞展开治疗斯格特病变(即青少年遗传性黄斑退化病变)的临床试验，2011年9月又获得英国药品与保健品管理局和基因治疗顾问委员会批准，可利用人类胚胎干细胞就青少年失明展开临床试验，成为欧洲范围内首次批准人类胚胎干细胞临床试验(http://www.ucl. ac.uk/ioo/research/patients White/news.htm)。面对阻力，临床应用方面的研究却依旧是惊喜不断，国内外大小规模的研究报道源源更新，一些国家已经从国家层面展开具有一定规模的临床试验，大多已进入临床Ⅱ^[37-38] 、Ⅲ期^[39] ，其中进展较快是美国Osiris医药公司的代表产品Prochymal^[40] ，且于2012-05-17加拿大卫生监管机构已批准使用该公司的Prochymal药物治疗儿童急性移植抗宿主疾病，Prochymal成为全球首个获准用于治疗全身性疾病的干细胞药物。同时，各项干细胞相关专利传亦是捷报频传(见表2，仅举20世纪90年代部分为例^[41] )。
中国干细胞研究虽然起步较晚，但在政府大力投入和科研人员不断突破创新之下，已处于继欧美发达国家之后第二梯队中的领先地位，特别是试验性干细胞临床应用研究更是处于世界先进水平。2006年，国务院将干细胞生物技术列入《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006/2020)》，作为纲要中需重点发展的8个技术领域的27项前沿技术之一。同时干细胞技术研究也被列入国家863和973计划，众多研究院所和医疗机构积极参与干细胞的基础研究和临床应用。陈国军等^[42]应用计算机检索2004至2010年中国期刊全文数据库(维普医药信息资源系统)，检索“干细胞与脑”相关中文文献共检索到352篇，对其中有价值的20篇进行了分析，结果：①365例年龄为2-86岁，治疗的脑疾病有脑瘫、脑出血、脑梗死、脑萎缩等，其中脑瘫最多(356%)，见图2。②移植细胞以自体骨髓间充质干细胞和异体胚转化神经干细胞比例高(732%)。③移植途径以腰椎管移植途径最高(499%)。④治疗效果良好，不良反应少，6个月随访显示效果持续存在，并得出“干细胞疗法可以治疗多种脑疾病，适用年龄范围大，自体骨髓间充质干细胞腰椎管移植途径可行性高，治疗有效，但干细胞疗法的效果需要更多的临床病例和随访资料证实。”的结论。目前，国内没有制定统一的和(或)优先的干细胞培养、鉴定方法及干细胞移植途径、移植条件及移植时间窗的规范和(或)指南^[43] ，导致出现一些负面报道，但国家已经开始从2009年起开始着手逐步规整(http://www.stemcellsportal.com)。

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引言

随着科学技术的发展，神经系统疾病的诊疗得到了巨大飞跃，但其仍是危害较大的疾病种类之一，据中国疾病预防控制中心2012-05-17公布的2011年中国卫生统计提要可知其在疾病死亡排行榜上位列前十(http://www.chinacdc.cn)。这是因为目前临床上很多神经系统疾病在治疗上没有特效手段，大多处于对症处理、尽量维持的状态，如脑血管病后遗症、神经遗传性疾病、神经退行性疾病及创伤性神经病变等，这些疾病给患者及家属带来了身体、精神、经济等多方面的折磨。王遥等^[1]报道帕金森病患者的年平均支出为13 576.43元，其中直接费用12 306.73元(90.6%)，间接费用1 269.70元(9.4%)；分别占年家庭收入和人均收入的17.9%和48.0%。可见像帕金森病这种目前尚无特效治疗的神经系统疾病不仅严重影响了患者和家属的生活质量，而且给国家和家庭造成沉重的经济负担。
为什么上述神经系统疾病治疗困难？这是因为神经细胞一旦损伤坏死、退行性变，无法自行修复，使得治疗长期处于被动地步。目前的对症支持、神经保护等治疗不能取代丧失了功能的神经，而改善症状、恢复功能。各种疾病所引起的病灶神经功能丧失是否能够通过神经再生或者由临近的神经取代其功能？干细胞治疗的概念被提出^[2] 。干细胞从理论上有潜力通过修复、代替病变的神经元、胶质细胞，能够与细胞建立连接^[3] ，改变治疗缺血性卒中的治疗策略。目前认为它具有以下生物学特征：具有无限的自我更新能力，能够分化为一种以上高度分化子细胞的能力。它实际上包括了从胚胎发育到成人生长发育过程中的各种未分化成熟的细胞。在这个意义上，干细胞的概念可以理解为生命的起源细胞、组织器官发育的原始细胞和成体组织细胞更新换代、损伤修复的种子细胞。
干细胞研究进行了50年，目前能：①将哺乳类动物体细胞逆转为干细胞^[4] 。②将人类皮肤细胞逆转为具有多向分化潜能的干细胞^[5-6] 。③获得人脂肪组织源多向分化潜能的干细胞^[7] 。④认识到神经系统中(如室管膜下、海马^[8] ，见图1所示模式图)存在少量干细胞，这些干细胞在某些条件下有修补功能。⑤干细胞潜在的丰富来源库—间充质干细胞，如骨髓干细胞^[9] 。⑥干细胞有趋化特性，能向受损部位迁移而修复受损部位^[2] 。正是这些成绩的取得，推动着神经干细胞研究成为神经科学研究领域的热点，而且是越来越热。

干细胞的体外分离、培养、纯化和鉴定技术已相对成熟，神经干细胞替代治疗神经系统疾病也逐渐走向临床应用阶段，已经有越来越多的临床应用报道，但在缺少统一的和(或)优先的干细胞培养、鉴定方法及干细胞移植途径、移植条件及移植时间窗的规范和(或)指南情况下不免出现了很多负面报道和夸大宣传，人民日报《宣称能治疗几十种疾病，实际仍处临床试验阶段——“干细胞治疗”多数未经审批》、《吉林硅谷医院涉嫌违规进行胚胎干细胞诊疗》这2篇影响较大的报道给研究者敲响了警钟。面对这些很多医生、患者出现迷惘，人们不得不做出思考：干细胞治疗神经系统疾病到底是希望？还是炒作？作者通过：①对人民日报近期发表的2篇影响较大的干细胞临床应用相关报道的思考。②结合自身多年开展干细胞治疗神经系统疾病的一些经验。③参考国内外研究文献等多条线索进行剖析以期和广大读者在探讨中得到“干细胞治疗神经系统疾病到底是希望？还是炒作？”的答案。

材料方法

讨论

干细胞是一类具有自我更新和多分化潜能特性的细胞，可以作为治疗性克隆的研究与治疗资源及研究人类疾病的模型，广泛应用于再生医学、细胞替代治疗及药物筛选等研究领域。干细胞的生物学特性决定了其广泛的应用价值。一方面，干细胞可以在体外培养环境中，无限增殖；另一方面，干细胞是一种具有多分化潜能的细胞，在体外培养环境中给予一定的诱导条件，就可以将干细胞定向分化成为特定类型细胞，然后移植到机体相应的病变区替代原本失去功能的病变细胞，以治疗多种疾病，如心血管疾病^[44-45] 、糖尿病^[46-47] 、恶性肿瘤^[48-49] 、骨及软骨缺损^[50-51] 、老年性痴呆、帕金森病等。由此可见，产业化的干细胞成品具有巨大的研究价值和应用前景。
目前干细胞的动物实验研究成果喜人，在临床研究方面，也取得了一些进展，前景诱人，但结果和预期目标差距还是很大的。这主要是因为临床研究的样本小，需要进行更进一步的研究确定其临床治疗疗效及安全性。在缺少统一的和(或)优先的干细胞培养、鉴定方法及干细胞移植途径、移植条件及移植时间窗的规范和(或)指南情况下不免出现了很多负面报道和夸大宣传，人民日报《宣称能治疗几十种疾病，实际仍处临床试验阶段——“干细胞治疗”多数未经审批》、《吉林硅谷医院涉嫌违规进行胚胎干细胞诊疗》这两篇影响较大的报道给大家敲响了警钟，但这不代表就应该停止不前。Sometimes it might be better to leap before looking[52]。正如诺贝尔奖获得者马丁•埃文斯爵士接受《生命时报》专访时所说的——目前干细胞研究的目前重点就是把实验的成果应用于实际的临床治疗中。
既然在前期的干细胞治疗神经系统疾病的工作中积累了经验，且部分成果已经申请相关专利，今后作者将继续进行更多的病例研究，以求探索一个适合国情的干细胞治疗模式，为将来制定统一的和(或)优先的干细胞培养、鉴定方法及干细胞移植途径、移植条件及移植时间窗的规范和(或)指南等平添依据。同时，在干细胞从基础研究到临床应用方面开辟“转化医学”新思路，即推动干细胞相关研究产业化。总之，中国现在有很多医院和科研单位甚至一些急于获利的公司都在积极开展神经干细胞移植临床应用这项工作，但突破性的、令人耳目一新的成果几乎没有。这其中存在的问题主要是：神经干细胞在移植时究竟多少数量合适?神经干细胞植入神经系统以后的增殖、分化、迁移、致瘤性问题如何控制?移植的适应征、移植的途径、移植的时机、治疗结果的评判标准有待规范，等。通过多年的基础研究和部分临床研究^[53-54] ，作者赞同负责任的业内人士和专家的观点，鼓励大力开展基础及应用基础研究，科研性质的临床应用研究在部分有条件的医院可规范化开展。在疗效不确切的情况下，暂不主张在临床上大规模推广应用，更不主张以盈利为目的、夸大其词的商业化宣传。